NeuBase Therapeutics, Inc., ett biofarmaceutiskt företag i preklinisk fas, fokuserar på utveckling av terapier för att behandla sällsynta genetiska sjukdomar och cancer orsakad av muterade gener. Företagets egenutvecklade modulära peptid-nukleinsyra antisense-oligo (PATrOL)-plattform fokuserar på att adressera Huntingtons sjukdom (HD) och myoton dystrofi, samt andra genetiska störningar, samt cancer och onkologiska tillämpningar. Dess pipeline inkluderar NT0100 för Huntingtons sjukdom; NT0200 för myoton dystrofi typ 1; och NT0300 som riktar sig mot den muterade KRAS-genen. NeuBase Therapeutics, Inc. har sitt huvudkontor i Pittsburgh, Pennsylvania.