uniQure N.V. 

uniQure N.V. utvecklar behandlingar för patienter som lider av sällsynta och andra förödande sjukdomar i USA. Företaget erbjuder HEMGENIX som gör det möjligt för personer som lever med hemofili B att producera faktor IX, vilket kan sänka blödningsrisken. Dess främsta produktkandidat är AMT-130, en genterapikandidat som befinner sig i en klinisk fas I/II-studie för behandling av Huntingtons sjukdom. Företaget utvecklar även AMT-260, som befinner sig i en klinisk fas I/IIa-studie för behandling av mesial temporallobsepilepsi; AMT-162, som befinner sig i en klinisk fas I/IIa-studie för behandling av superoxiddismutas-enzym-amyotrofisk lateralskleros; samt AMT-191, en experimentell genterapikandidat som befinner sig i en klinisk fas I/IIa-studie för behandling av Fabrys sjukdom. Företaget har ett licensavtal med Apic Bio för att utveckla, tillverka och kommersialisera intrathekalt administrerad experimentell genterapi för ALS orsakad av mutationer i SOD-1, samt ett avtal om utveckling och kommersiell försörjning med CLS Bhering. uniQure N.V. grundades 1998 och har sitt huvudkontor i Amsterdam, Nederländerna.