Rocket Pharmaceuticals 

Rocket Pharmaceuticals, Inc., tillsammans med sina dotterbolag, verkar som ett multi-plattform bioteknikföretag som fokuserar på att utveckla genterapier för sällsynta och förödande sjukdomar. Det har tre kliniska ex vivo lentiviralvektorprogram för fanconi-anemi, en genetisk defekt i benmärgen som minskar produktionen av blodceller eller främjar produktionen av defekta blodceller; leukocyteradhesionsdefekt-I, en genetisk störning som gör att immunsystemet fungerar fel; och pyruvatkinasbrist, en sällsynt autosomal recessiv sjukdom av röda blodkroppar som resulterar i kronisk icke-sferocytär hemolytisk anemi. Företaget har också ett kliniskt in vivo adeno-associerat virusprogram för Danons sjukdom, en multi-organ lysosomalt associerad sjukdom som leder till tidig död på grund av hjärtsvikt. Det har licensavtal med Fred Hutchinson Cancer Research Center; Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), Centro de Investigacion Biomedica En Red och Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; CIEMAT och UCL Business PLC; The Regents of the University of California; och REGENXBIO, Inc. Rocket Pharmaceuticals, Inc. har sitt huvudkontor i Cranbury, New Jersey.