Rocket Pharmaceuticals 

Rocket Pharmaceuticals, Inc., tillsammans med sina dotterbolag, verkar som ett bioteknikföretag i sen fas som fokuserar på utveckling, tillverkning och försäljning av genterapier för sällsynta och förödande sjukdomar i USA. Företaget utvecklar in vivo adeno-associerade virusprogram (AAV), vilket inkluderar program för Danons sjukdom (DD), en lysosomal associerad multisystemisk sjukdom som leder till tidig död på grund av hjärtsvikt (RP-A501), vilken befinner sig i fas 2-studier; Plakophilin-2 arytmogen kardiomyopati (PKP2-ACM), en ärftlig hjärtsjukdom som kännetecknas av en progressiv förlust av hjärtmuskelmassa, svår högerkammarvidgning, dysplasi, fibrofettig ersättning av myokardiet och en hög benägenhet för arytmier och plötslig död (RP-A601), vilken befinner sig i fas 1; samt BAG3 dilaterad kardiomyopati (BAG3-DCM), som är en form av kardiomyopati och kännetecknas av progressiv förtunning av hjärtväggarna, vilken befinner sig i preklinisk fas. Det utvecklar även ex vivo lentivirala (LV) program, vilka inkluderar program för leukocytadhesionsdefekt typ I (LAD-I), en genetisk sjukdom som orsakar dysfunktion i immunsystemet (RP-L201); Fanconis anemi (FA), en genetisk defekt i benmärgen som minskar produktionen av blodceller eller främjar produktionen av felaktiga blodceller (RP-L102); samt pyruvatkinasbrist (PKD), en autosomal recessiv sjukdom i röda blodkroppar som resulterar i kronisk icke-sfärocytisk hemolytisk anemi (RP-L301). Företaget har licensavtal med Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas, Centro de Investigacion Biomedica En Red de Enfermedades Raras, Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz, UCL Business PLC, The Regents of the University of California och Temple University. Rocket Pharmaceuticals, Inc. grundades 1999 och har sitt huvudkontor i Cranbury, New Jersey.