Scholar Rock 

Scholar Rock Holding Corporation, ett biofarmaceutiskt företag, fokuserar på att förbättra livet för barn och vuxna med spinal muskelatrofi (SMA) och andra sällsynta, svåra och försvagande neuromuskulära sjukdomar. Företagets innovativa förståelse av de molekylära mekanismerna för aktivering av tillväxtfaktorer inom transforming growth factor beta (TGFß)-superfamiljen har möjliggjort utvecklingen av en proprietär plattform. Denna plattform används för utveckling av monoklonala antikroppar som lokalt och selektivt riktar sig mot prekursor- eller latenta former av tillväxtfaktorer. Företaget utvecklar Apitegromab, en hämmare av myostatinaktivering, som befinner sig i en klinisk fas 2-studie för behandling av SMA och facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD). Dessutom befinner sig SRK-439, en anti-pro/latent myostatin-antikropp, i en klinisk fas 1-studie för behandling av patienter med sällsynta, svåra och försvagande neuromuskulära sjukdomar. SRK-181 är en experimentell hämmare av latent TGFß1 som är redo för fas 2, avsedd för behandling av patienter med solida tumörer som är resistenta mot anti-PD-(L)1-antikroppsbehandlingar. Företaget erbjuder även produkter under preklinisk utveckling, inklusive SRK-373, en selektiv hämmare av den latenta TGFß1-isoformen med selektiv aktivitet i den fibrotiska extracellulära matrisen för behandling av fibrotiska sjukdomar, samt SRK-256, en hämmare av RGMc, eller hemojuvelin, för behandling av järnbristanemi. Scholar Rock Holding Corporation utvecklar även en pipeline som inkluderar program för behandling av patienter med sällsynta, svåra och försvagande neuromuskulära sjukdomar. Scholar Rock Holding Corporation grundades 2012 och har sitt huvudkontor i Cambridge, Massachusetts.