Travere Therapeutics 

Travere Therapeutics Inc., ett biofarmaceutiskt företag med huvudkontor i San Diego, Kalifornien, grundades 2008 med uppdraget att upptäcka, utveckla, kommersialisera och leverera behandlingar för sällsynta sjukdomar. Företaget antog sitt nuvarande namn i november 2020 och opererade tidigare under namnet Retrophin, Inc. Dess nuvarande produktutbud inkluderar Chenodal, en oralt administrerad syntetisk form av kenosodeoxicholsyra som används för att lösa upp radiolucenta gallstenar. En annan nyckelprodukt är Cholbam, en gallsyrakapsel som förskrivs till både barn och vuxna som lider av störningar i gallsyrasyntesen till följd av enzymdefekter, samt som en hjälpbehandling för peroxisomala sjukdomar. Dessutom finns Thiola och Thiola EC, tiopronintabletter, tillgängliga för behandling av homozygot cystinuri. I sin utvecklingspipeline driver Travere flera terapeutiska kandidater framåt. Sparsentan befinner sig för närvarande i kliniska fas III-studier och undersöks för behandling av fokal segmentell glomeruloskleros och IgA-nefropati. Även TVT-058 är under utveckling, en banbrytande prövningsbar mänsklig enzymersättningskandidat som genomgår kliniska fas I/II-studier för klassisk homocystinuri. Företaget är aktivt engagerat i strategiska partnerskap och har ett samarbetsavtal för forskning och utveckling med National Center for Advancing Translational Sciences vid National Institutes of Health. Det samarbetar även med patientorganisationer som CDG Care och Alagille Syndrome Alliance, som gemensamt arbetar för att identifiera potentiella småmolekylära terapier för NGLY1-brist och Alagilles syndrom.