Amicus Therapeutics 

Amicus Therapeutics, Inc., biotechnologická spoločnosť, sa zameriava na objavovanie, vývoj a dodávanie liekov na vzácne ochorenia. Medzi jej komerčné produkty a kandidátne produkty patrí Galafold, perorný precízný liek na liečbu dospelých s potvrdenou diagnózou Fabryho choroby a priateľnou variantou génu galaktozidázy alfa na základe údajov z in vitro testov. Spoločnosť vyvíja aj AT-GAA, nový terapeutický paradigmat pre Pompeho chorobu; enzymsúhradné terapie pre Pompeho choroby; CLN3, ktorý je vo fáze klinickej štúdie 1/2 na vyhodnotenie bezpečnosti a účinnosti jednorazovej intrathekalnej administrácie genovej terapie AAV serotypu AT-GTX-502 u pacientov s CLN3; a CDKL5, gen na X chromozóme kódujúci proteín CDKL5, ktorý reguluje expresiu proteínov nevyhnutných pre normálny vývoj mozgu. Spoločnosť má uzavreté partnerské a licenčné dohody s Nationwide Children's Hospital, University of Pennsylvania a GlaxoSmithKline. Amicus Therapeutics, Inc. bola založená v roku 2002 so sídlom v Philadelphii v Pennsylvänii.