Passage Bio 

Passage Bio, Inc. je biofarmaceutická spoločnosť zameraná na vývoj pionierskych genetických liečieb pre ochorenia postihujúce centrálnu nervovú sústavu. Ich pokročilý vývojový program zahŕňa PBGM01, navrhnutý na liečbu infantilnej GM1 gangliosidózy pomocou vlastného kapsidu AAVhu68 na doručenie funkčného génu GLB1, ktorý kóduje lyzozomálny acid beta-galaktozidázový enzým, do mozgu aj periférnych tkanín. Ďalším kľúčovým programom je PBFT02, ktorý využíva kapsid AAV1 na zavedenie funkčného génu granulínu (GRN), kódujúceho progranulín (PGRN), do mozgu ako liečbu FTD-GRN. Okrem toho sa vyvíja PBKR03 pre infantilnú Krabbovú chorobu, ktorá využíva vlastný kapsid AAVhu68 na doručenie funkčného génu GALC, zodpovedného za produkciu hydrolytického enzýmu galaktozylyceramidázy, do mozgu a okolitéch tkanín. Portfólio spoločnosti tiež zahŕňa PBML04 pre metachromatickú leukodystrofiu, PBAL05 pre amyotrofickú laterálnu sklerózu a PBCM06 pre chorobu Charcot-Marie-Tooth typu 2A. Spoločnosť Passage Bio udržiava významnú výskumnú spoluprácu s Gene Therapy Program University of Pennsylvania a má podpísanú zmluvu o vývoji služieb a klinickom dodávateľstve s spoločnosťou Catalent Maryland, Inc. Spoločnosť bola založená v roku 2017 a jej sídlo sa nachádza v Philadelphii v Pennsylvánii.