uniQure N.V. 

uniQure N.V. vyvíja liečbu pre pacientov trpiacich vzácnymi a inými devastujúcimi ochoreniami v Spojených štátoch. Spoločnosť ponúka HEMGENIX, ktorý umožňuje ľuďom žijúcim s hemofíliou B produkovať faktor IX, čo môže znížiť riziko krvácania. Jej hlavným kandidátom na produkt je AMT-130, kandidát na genovú terapiu, ktorý je vo fáze klinickej štúdie I/II pre liečbu Huntingtonovej choroby. Spoločnosť vyvíja aj AMT-260, ktorý je vo fáze klinického skúšania I/IIa pre liečbu meziobilnej temporálnej lobe epilepsie; AMT-162, ktorý je vo fáze klinického skúšania I/IIa na liečbu amyotrofickej laterálnej sklerózy spôsobenej nedostatkom enzymu superoxid dismutázy; a AMT-191, skúmaný kandidát na genovú terapiu, ktorý je vo fáze klinického skúšania I/IIa pre liečbu Fabryho choroby. Má licenčnú dohodu s Apic Bio na vývoj, výrobu a komercializáciu experimentálnej genovej terapie podávaného intrathekalne pre ALS spôsobenú mutáciami v SOD-1; a dohodu o vývoji a komercijnom dodávaní s CLS Bhering. Spoločnosť uniQure N.V. bola založená v roku 1998 a má sídlo v Amsterdame v Holandsku.