Agios Pharmaceuticals 

Agios Pharmaceuticals, Inc. เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ที่ดำเนินธุรกิจค้นคว้าและพัฒนาเวชภัณฑ์ในด้านเมแทบอลิซึมของเซลล์ในสหรัฐอเมริกา ผลิตภัณฑ์หลักของบริษัท ได้แก่ PYRUKYND (mitapivat) ซึ่งเป็นตัวกระตุ้นเอนไซม์ pyruvate kinase (PK) ทั้งชนิด wild-type และชนิดกลายพันธุ์ เพื่อใช้ในการรักษาภาวะโลหิตจางจากการแตกทำลายของเม็ดเลือดแดงในผู้ใหญ่ที่มีภาวะขาดเอนไซม์ PK นอกจากนี้ ผลิตภัณฑ์ PYRUKYND ของบริษัทยังอยู่ระหว่างการทดสอบทางคลินิกในระยะที่ 3 เพื่อใช้รักษาโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียว (sickle cell disease) รวมถึงใช้รักษาภาวะขาดเอนไซม์ PK ในผู้ป่วยเด็ก และ AQVESME สำหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มีภาวะธาลัสซีเมียชนิดอัลฟาหรือเบต้า ทั้งชนิดที่ไม่ต้องรับเลือดและชนิดที่ต้องรับเลือด ยิ่งไปกว่านั้น บริษัทยังได้พัฒนา tebapivat ซึ่งเป็นตัวกระตุ้น PK สำหรับรักษาภาวะไขกระดูกทำงานผิดปกติ (myelodysplastic syndrome) ที่มีความเสี่ยงต่ำและโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียว, AG-181 ซึ่งเป็นสารช่วยรักษาเสถียรภาพของ phenylalanine hydroxylase สำหรับรักษาโรคฟีนิลคีโตนูเรีย (PKU) และ AG-236 ซึ่งเป็น siRNA ที่ได้รับสิทธิ์จาก Alnylam โดยมุ่งเป้าไปที่ยีน transmembrane serine protease 6 (TMPRSS6) เพื่อรักษาภาวะเม็ดเลือดแดงมากผิดปกติ (polycythemia vera) ทั้งนี้ Agios Pharmaceuticals, Inc. จดทะเบียนก่อตั้งในปี 2007 และมีสำนักงานใหญ่ตั้งอยู่ที่เมืองเคมบริดจ์ รัฐแมสซาชูเซตส์