Amicus Therapeutics 

Amicus Therapeutics เป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่มุ่งเน้นการค้นหา พัฒนา และส่งมอบยาสำหรับโรคหายาก ผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์และผลิตภัณฑ์ที่อยู่ระหว่างการพัฒนา ได้แก่ Galafold ซึ่งเป็นยาแบบรับประทานที่ใช้รักษาผู้ใหญ่ที่ได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรค Fabry และมีตัวแปรของยีน galactosidase alpha ที่ตอบสนองต่อยาตามข้อมูลการทดสอบในหลอดทดลอง นอกจากนี้ บริษัทยังพัฒนา AT-GAA ซึ่งเป็นรูปแบบการรักษาใหม่สำหรับโรค Pompe, การบำบัดด้วยการทดแทนเอนไซม์สำหรับโรค Pompe, CLN3 ซึ่งอยู่ในขั้นตอนการศึกษาทางคลินิกเฟส 1/2 เพื่อประเมินความปลอดภัยและประสิทธิภาพของการให้ยีนบำบัด AAV serotype AT-GTX-502 ผ่านทางช่องไขสันหลังเพียงครั้งเดียวในผู้ป่วย CLN3 และ CDKL5 ซึ่งเป็นยีนบนโครโมโซม X ที่ทำหน้าที่รหัสโปรตีน CDKL5 เพื่อควบคุมการแสดงออกของโปรตีนที่จำเป็นต่อการพัฒนาสมองตามปกติ บริษัทมีข้อตกลงความร่วมมือและสัญญาอนุญาตให้ใช้สิทธิ์กับ Nationwide Children's Hospital, University of Pennsylvania และ GlaxoSmithKline ทั้งนี้ Amicus Therapeutics ก่อตั้งขึ้นในปี 2002 และมีสำนักงานใหญ่ตั้งอยู่ที่ฟิลาเดลเฟีย รัฐเพนซิลเวเนีย