Metagenomi Therapeutics 

Metagenomi Therapeutics Inc เป็นบริษัทด้านการแก้ไขจีโนมในสิ่งมีชีวิต (in vivo genome editing) ที่ใช้ประโยชน์จากเทคโนโลยีที่เป็นกรรมสิทธิ์ของตนเองเพื่อสร้างยารักษาโรคทางพันธุกรรมสำหรับผู้ป่วย บริษัทใช้ประโยชน์จาก machine learning และ artificial intelligence เพื่อเพิ่มประสิทธิภาพให้กับระบบการแก้ไขยีนที่เป็นเอกลักษณ์ของตน MGX-001 คือโปรแกรมการพัฒนาที่บริษัทเป็นเจ้าของทั้งหมดสำหรับโรคฮีโมฟีเลีย เอ (hemophilia A) ซึ่งบริษัทได้แสดงให้เห็นถึงการแก้ไขจีโนมที่ตรงเป้าหมายและการแสดงออกของยีนที่ยาวนานจากการรักษาเพียงครั้งเดียวในสัตว์ตระกูลลิง (non-human primates - NHPs) และมีคุณลักษณะโดยรวมที่อาจแข่งขันได้กับตัวเลือกการรักษาที่ดีที่สุดในกลุ่ม (best-in-class) MGX-001 ได้รับการออกแบบมาเพื่อมอบการปกป้องตลอดชีวิตจากการเกิดเลือดออกและความเสียหายของข้อต่อในผู้ใหญ่และเด็กที่เป็นโรคฮีโมฟีเลีย เอ จากการบริหารยาเพียงครั้งเดียว