Passage Bio 

Passage Bio เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ที่มุ่งมั่นในการบุกเบิกการบำบัดด้วยยีนสำหรับสภาวะที่ส่งผลกระทบต่อระบบประสาทส่วนกลาง รายการผลิตภัณฑ์ใน Pipeline ที่ล้ำสมัยของบริษัทรวมถึง PBGM01 ซึ่งออกแบบมาเพื่อรักษาโรค infantile GM1 gangliosidosis โดยการใช้ AAVhu68 capsid ที่เป็นกรรมสิทธิ์เพื่อส่งยีน GLB1 ที่ทำงานได้สมบูรณ์ ซึ่งทำหน้าที่รหัสเอนไซม์ lysosomal acid beta-galactosidase ไปยังทั้งสมองและเนื้อเยื่อส่วนปลาย อีกหนึ่งโปรแกรมสำคัญคือ PBFT02 ซึ่งใช้ AAV1 capsid เพื่อนำส่งยีน granulin (GRN) ที่ทำงานได้สมบูรณ์ ซึ่งรหัส progranulin (PGRN) ไปยังสมองเพื่อใช้เป็นวิธีการรักษา FTD-GRN นอกจากนี้ PBKR03 กำลังอยู่ระหว่างการพัฒนาสำหรับโรค infantile Krabbe disease โดยใช้ประโยชน์จาก AAVhu68 capsid ที่เป็นกรรมสิทธิ์เพื่อส่งยีน GALC ที่ทำงานได้สมบูรณ์ ซึ่งรับผิดชอบในการผลิตเอนไซม์ hydrolytic galactosylceramidase ไปยังสมองและเนื้อเยื่อโดยรอบ พอร์ตโฟลิโอของบริษัทยังประกอบด้วย PBML04 สำหรับโรค metachromatic leukodystrophy, PBAL05 สำหรับโรค amyotrophic lateral sclerosis และ PBCM06 สำหรับโรค Charcot-Marie-Tooth Type 2A ทั้งนี้ Passage Bio ยังคงรักษาความร่วมมือด้านการวิจัยที่สำคัญกับ Trustees of the University of Pennsylvania's Gene Therapy Program ควบคู่ไปกับข้อตกลงด้านบริการพัฒนาและเวชภัณฑ์ทางคลินิกกับ Catalent Maryland, Inc. บริษัทก่อตั้งขึ้นในปี 2017 และมีสำนักงานใหญ่ตั้งอยู่ที่ฟิลาเดลเฟีย รัฐเพนซิลเวเนีย