Scholar Rock 

Scholar Rock Holding Corporation เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ที่มุ่งเน้นการพัฒนาคุณภาพชีวิตของเด็กและผู้ใหญ่ที่เป็นโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงจากไขสันหลัง (SMA) รวมถึงโรคทางระบบประสาทและกล้ามเนื้อที่หายาก รุนแรง และบั่นทอนสมรรถภาพอื่นๆ ความเข้าใจอันล้ำสมัยของบริษัทเกี่ยวกับกลไกโมเลกุลของการกระตุ้นปัจจัยการเจริญเติบโตภายใน TGFß superfamily ได้ช่วยให้เกิดการพัฒนาแพลตฟอร์มที่เป็นกรรมสิทธิ์ ซึ่งใช้สำหรับการพัฒนา monoclonal antibodies ที่มุ่งเป้าไปยังรูปแบบตั้งต้นหรือรูปแบบแฝง (latent forms) ของปัจจัยการเจริญเติบโตอย่างเฉพาะเจาะจงในระดับท้องถิ่น ปัจจุบันบริษัทกำลังพัฒนา Apitegromab ซึ่งเป็นตัวยับยั้งการกระตุ้น myostatin โดยอยู่ในระหว่างการทดสอบทางคลินิกเฟส 2 เพื่อรักษาโรค SMA และโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงชนิด facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) นอกจากนี้ SRK-439 ซึ่งเป็นแอนติบอดีต้าน anti-pro/latent myostatin กำลังอยู่ในการทดสอบทางคลินิกเฟส 1 สำหรับการรักษาผู้ป่วยที่มีโรคทางระบบประสาทและกล้ามเนื้อที่หายาก รุนแรง และบั่นทอนสมรรถภาพ ส่วน SRK-181 เป็นตัวยับยั้ง latent TGFß1 ที่พร้อมสำหรับการทดสอบในเฟส 2 เพื่อรักษาผู้ป่วยเนื้องอกชนิดก้อน (solid tumors) ที่ดื้อต่อการรักษาด้วย anti-PD-(L)1 antibody นอกจากนี้ บริษัทยังมีผลิตภัณฑ์ที่อยู่ในขั้นตอนการพัฒนาขั้นก่อนคลินิก (pre-clinical development) ได้แก่ SRK-373 ซึ่งเป็นตัวยับยั้ง selective inhibitor ของ latent TGFß1 isoform ที่มีฤทธิ์เฉพาะเจาะจงใน fibrotic extracellular matrix เพื่อรักษาโรคพังผืด และ SRK-256 ซึ่งเป็นตัวยับยั้ง RGMc หรือ hemojuvelin เพื่อรักษาภาวะโลหิตจางจากการขาดธาตุเหล็ก Scholar Rock Holding Corporation ยังอยู่ระหว่างการพัฒนาผลิตภัณฑ์ใน pipeline ซึ่งรวมถึงโปรแกรมการรักษาผู้ป่วยที่มีโรคทางระบบประสาทและกล้ามเนื้อที่หายาก รุนแรง และบั่นทอนสมรรถภาพ Scholar Rock Holding Corporation ก่อตั้งขึ้นในปี 2012 และมีสำนักงานใหญ่ตั้งอยู่ที่เมืองเคมบริดจ์ รัฐแมสซาชูเซตส์