Sarepta Therapeutics 

Ticari aşamadaki bir biyofarmasötik şirketi olan Sarepta Therapeutics, Inc., nadir hastalıkların tedavisi için RNA hedefli terapötiklerin, siRNA platformunun, gen terapisinin ve diğer genetik terapötik modalitelerin keşfine ve geliştirilmesine odaklanmaktadır. Şirket; distrofin geninde ekzon 51 atlamasına uygun onaylanmış mutasyonu olan Duchenne hastalarının tedavisi için EXONDYS 51; distrofin geninde ekzon 53 atlamasına uygun onaylanmış mutasyonu olan Duchenne hastalarının tedavisi için VYONDYS 53; distrofin geninde ekzon 45 atlamasına uygun onaylanmış mutasyonu olan Duchenne hastalarının tedavisi için AMONDYS 45 ve Duchenne geninde ekzon 8 ve/veya ekzon 9'da herhangi bir delesyonu olan hastalarda kontrendike olan AAV tabanlı bir gen terapisi olan ELEVIDYS sunmaktadır. Şirket ayrıca LGMD2E tedavisi için bir gen terapisi programı olan SRP-9003'ü; Faz 1/2a klinik çalışmalarında RNAi kullanarak DUX4'ü seçici olarak hedeflemek ve baskılamak için SRP-1001'i ve Faz 1/2a klinik çalışmalarında DMPK geninin ekspresyonunu azaltmak için SRP-1003'ü geliştirmektedir. F. Hoffman-La Roche Ltd, Arrowhead Pharmaceuticals, Inc., Batı Avustralya Üniversitesi, Nationwide Children's Hospital, Hansa Biopharma ve Duke Üniversitesi ile iş birliği ve lisans anlaşmaları bulunmaktadır. Şirket 1980 yılında kurulmuştur ve merkezi Cambridge, Massachusetts'tedir.