Amicus Therapeutics 

Bir biyoteknoloji şirketi olan Amicus Therapeutics, Inc., nadir hastalıklar için ilaçların keşfedilmesine, geliştirilmesine ve sunulmasına odaklanmaktadır. Ticari ürünleri ve ürün adayları arasında; Fabry hastalığı tanısı kesinleşmiş ve in vitro analiz verilerine dayalı olarak galaktosidaz alfa gen varyantına uygun yetişkinlerin tedavisi için oral bir hassas tıp ilacı olan Galafold yer almaktadır. Şirket ayrıca Pompe hastalığı için yeni bir tedavi paradigması olan AT-GAA'yı; Pompe hastalıkları için enzim replasman tedavilerini; CLN3 hastalarında bir AAV serotipi AT-GTX-502 gen terapisinin tek bir intrathecal uygulamasının güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek üzere Faz 1/2 klinik çalışmasında olan CLN3'ü; ve normal beyin gelişimi için gerekli proteinlerin ekspresyonunu düzenleyen CDKL5 proteinini kodlayan X kromozomu üzerindeki bir gen olan CDKL5'i geliştirmektedir. Şirketin Nationwide Children's Hospital, University of Pennsylvania ve GlaxoSmithKline ile iş birliği ve lisans anlaşmaları bulunmaktadır. Amicus Therapeutics, Inc. 2002 yılında kurulmuştur ve merkezi Philadelphia, Pennsylvania'dadır.