Sangamo Therapeutics 

Sangamo Therapeutics, Inc., genomik ilaçların geliştirilmesi yoluyla hasta yaşamlarını dönüştürmeye odaklanmış, klinik aşamada bir biyoteknoloji şirketidir. Şirket, hedeflerine ulaşmak için gen terapisi, hücre terapisi, genom düzenleme ve genom regülasyonu dahil olmak üzere gelişmiş platform teknolojilerinden yararlanmaktadır. Sangamo'nun yaklaşımının temel taşı, tescilli çinko parmak proteini (ZFP) teknoloji platformudur. Bu platform, belirli genleri ekleyerek veya etkisiz hale getirerek DNA dizilerini hassas bir şekilde değiştirebilen özelleşmiş proteinler olan çinko parmak nükleazlarının oluşturulmasını kolaylaştırır. Ayrıca, gen ekspresyonunu modüle etmek (artırmak veya azaltmak) için tasarlanmış proteinler olan ZFP transkripsiyon faktörlerini üretir. Sangamo, çeşitli aşamalardan geçen önemli programlara sahip güçlü bir klinik boru hattına sahiptir. SB-525, şu anda hemofili A tedavisi için Faz III AFFINE klinik çalışmasındadır. Gen terapisi adayı ST-920, Fabry hastalığı için Faz I/II STAAR klinik çalışmalarından geçmektedir; hücre terapisi SAR445136 ise orak hücreli hastalık için Faz I/II PRECIZN-1 klinik çalışmalarında değerlendirilmektedir. Şirketin geliştirme çabaları, HLA-A2 uyumsuz böbrek nakli reddini ele almak için bir kimerik antijen reseptörü olan TX200; kanseri hedefleyen bir hücre terapisi olan KITE-037; tauopatiler için ST-501; ve Parkinson hastalığı gibi sinükleinopatiler ile diğer nöromüsküler bozuklukları tedavi etmeyi amaçlayan ST-502 dahil olmak üzere diğer terapötik alanlara da uzanmaktadır. Sangamo; Biogen MA, Inc.; Kite Pharma, Inc.; Pfizer Inc.; Sanofi S.A.; Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc.; Shire International GmbH; Dow AgroSciences LLC; Sigma-Aldrich Corporation; Genentech, Inc.; Open Monoclonal Technology, Inc.; F. Hoffmann-La Roche Ltd ve Hoffmann-La Roche Inc.; ve California Institute for Regenerative Medicine gibi önde gelen kuruluşlarla çok sayıda iş birliği ve stratejik ortaklık kurmuştur. 1995 yılında kurulan şirket, başlangıçta Sangamo BioSciences, Inc. olarak bilinmekteydi. Daha sonra Ocak 2017'de mevcut adı olan Sangamo Therapeutics, Inc. ismini almıştır. Şirket merkezi Brisbane, California'da bulunmaktadır.