Scholar Rock 

Bir biyofarmasötik şirketi olan Scholar Rock Holding Corporation, spinal musküler atrofi (SMA) ile birlikte diğer nadir, şiddetli ve engelleyici nöromüsküler hastalıkları olan çocukların ve yetişkinlerin yaşamlarını iyileştirmeye odaklanmaktadır. Şirketin, transforme edici büyüme faktörü beta (TGFß) süper ailesi içindeki büyüme faktörü aktivasyonunun moleküler mekanizmalarına dair özgün anlayışı, tescilli bir platformun geliştirilmesini sağlamıştır. Bu platform, büyüme faktörlerinin öncül veya latent formlarını yerel ve seçici olarak hedefleyen monoklonal antikorların geliştirilmesi için kullanılmaktadır. Şirket, SMA ve fasiyoskapulohumeral musküler distrofi (FSHD) tedavisi için Faz 2 klinik çalışması devam eden, miostatin aktivasyon inhibitörü Apitegromab'ı geliştirmektedir. Ek olarak, nadir, şiddetli ve engelleyici nöromüsküler hastalığı olan hastaların tedavisi için Faz 1 klinik çalışmasında olan bir anti-pro/latent miostatin antikoru olan SRK-439 bulunmaktadır. SRK-181, anti-PD-(L)1 antikor tedavilerine dirençli solid tümörlü hastaların tedavisi için Faz 2 aşamasına hazır, latent TGFß1 araştırma inhibitörüdür. Şirket ayrıca, fibrotik hastalıkların tedavisi için fibrotik hücre dışı matriste seçici aktiviteye sahip latent TGFß1 izoformunun seçici bir inhibitörü olan SRK-373 ve demir kısıtlı anemilerin tedavisi için bir RGMc veya hemojuvelin inhibitörü olan SRK-256 dahil olmak üzere klinik öncesi aşamadaki ürünler sunmaktadır. Scholar Rock Holding Corporation, aynı zamanda nadir, şiddetli ve engelleyici nöromüsküler hastalığı olan hastaların tedavisine yönelik programları içeren bir ürün hattı geliştirmektedir. Scholar Rock Holding Corporation 2012 yılında kurulmuştur ve merkezi Cambridge, Massachusetts'tedir.