Amicus Therapeutics 

Amicus Therapeutics, Inc., một công ty công nghệ sinh học, tập trung vào việc khám phá, phát triển và cung cấp các loại thuốc điều trị các bệnh hiếm gặp. Các sản phẩm thương mại và ứng viên sản phẩm của công ty bao gồm Galafold, một loại thuốc điều trị chính xác dạng uống dành cho người lớn được chẩn đoán xác định mắc bệnh Fabry và có biến thể gen galactosidase alpha có thể đáp ứng dựa trên dữ liệu xét nghiệm in vitro. Công ty cũng đang phát triển AT-GAA, một mô hình điều trị mới cho bệnh Pompe; các liệu pháp thay thế enzyme cho bệnh Pompe; CLN3, hiện đang trong nghiên cứu lâm sàng Giai đoạn 1/2 để đánh giá tính an toàn và hiệu quả của việc quản lý một lần liệu pháp gen AAV serotype AT-GTX-502 qua đường tủy sống ở bệnh nhân CLN3; và CDKL5, một gen trên nhiễm sắc thể X mã hóa protein CDKL5 giúp điều chỉnh sự biểu hiện của các protein thiết yếu cho sự phát triển bình thường của não bộ. Công ty có các thỏa thuận hợp tác và cấp phép với Bệnh viện Nhi Nationwide; Đại học Pennsylvania; và GlaxoSmithKline. Amicus Therapeutics, Inc. được thành lập vào năm 2002 và có trụ sở chính tại Philadelphia, Pennsylvania.