Metagenomi Therapeutics 

Metagenomi Therapeutics Inc là một công ty chỉnh sửa bộ gen in vivo, tận dụng các công nghệ độc quyền để tạo ra các phương pháp điều trị di truyền có khả năng chữa khỏi cho bệnh nhân. Công ty ứng dụng học máy và trí tuệ nhân tạo để nâng cao các hệ thống chỉnh sửa gen đặc trưng của mình. MGX-001 là chương trình phát triển thuộc sở hữu toàn phần của công ty trong điều trị bệnh máu khó đông A (hemophilia A), nơi công ty đã chứng minh được khả năng chỉnh sửa bộ gen mục tiêu và biểu hiện gen bền vững từ một lần điều trị duy nhất trên động vật linh trưởng không phải người (NHPs), cùng với hồ sơ tổng thể có khả năng cạnh tranh với các lựa chọn điều trị tốt nhất hiện nay. MGX-001 được thiết kế để cung cấp khả năng bảo vệ trọn đời, giúp chữa khỏi các biến cố chảy máu và tổn thương khớp cho người lớn và trẻ em mắc bệnh máu khó đông A chỉ sau một lần sử dụng.