Rocket Pharmaceuticals 

Rocket Pharmaceuticals, Inc., cùng với các công ty con, hoạt động như một công ty công nghệ sinh học giai đoạn cuối tập trung vào việc phát triển, sản xuất và bán các liệu pháp di truyền cho các bệnh hiếm gặp và nghiêm trọng tại Hoa Kỳ. Công ty phát triển các chương trình virus liên kết adeno (AAV) in vivo, bao gồm các chương trình cho bệnh Danon (DD), một rối loạn liên quan đến lysosome đa cơ quan dẫn đến tử vong sớm do suy tim (RP-A501), hiện đang trong thử nghiệm Giai đoạn 2; Bệnh cơ tim loạn nhịp Plakophilin-2 (PKP2-ACM), một rối loạn tim di truyền đặc trưng bởi sự mất dần khối lượng cơ tim, giãn thất phải nghiêm trọng, loạn sản, thay thế sợi mỡ cơ tim và có xu hướng cao bị loạn nhịp và tử vong đột ngột (RP-A601), hiện đang ở giai đoạn 1; và Bệnh cơ tim giãn BAG3 (BAG3-DCM), một dạng bệnh cơ tim đặc trưng bởi sự mỏng dần thành tim, hiện đang ở giai đoạn tiền lâm sàng. Công ty cũng phát triển các chương trình lentiviral (LV) ex vivo, bao gồm các chương trình cho Thiếu hụt bám dính bạch cầu-I (LAD-I), một rối loạn di truyền khiến hệ thống miễn dịch bị trục trặc (RP-L201); Thiếu máu Fanconi (FA), một khiếm khuyết di truyền trong tủy xương làm giảm sản xuất tế bào máu hoặc thúc đẩy sản xuất các tế bào máu bị lỗi (RP-L102); và Thiếu hụt Pyruvate Kinase (PKD), một rối loạn lặn trên nhiễm sắc thể thường của hồng cầu dẫn đến thiếu máu tán huyết không hình cầu mãn tính (RP-L301). Công ty có các thỏa thuận cấp phép với Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas, Centro de Investigacion Biomedica En Red de Enfermedades Raras, và Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; UCL Business PLC; The Regents of the University of California; và Temple University. Rocket Pharmaceuticals, Inc. được thành lập vào năm 1999 và có trụ sở chính tại Cranbury, New Jersey.