Rocket Pharmaceuticals 

Rocket Pharmaceuticals, Inc., cùng với các công ty con của mình, hoạt động như một công ty công nghệ sinh học đa nền tảng tập trung vào việc phát triển các liệu pháp gen cho các bệnh hiếm gặp và tàn phá. Công ty có ba chương trình vector lentivirus ex vivo ở giai đoạn lâm sàng cho bệnh thiếu máu Fanconi, một khiếm khuyết di truyền trong tủy xương làm giảm sản xuất tế bào máu hoặc thúc đẩy sản xuất tế bào máu bị lỗi; thiếu hụt bám dính bạch cầu-I, một rối loạn di truyền khiến hệ thống miễn dịch hoạt động không đúng cách; và thiếu hụt kinase pyruvate, một rối loạn di truyền hiếm gặp của tế bào hồng cầu tự phát dẫn đến thiếu máu tan máu không cầu đỏ mãn tính. Công ty cũng có một chương trình virus adeno liên kết in vivo ở giai đoạn lâm sàng cho bệnh Danon, một rối loạn liên quan đến lysosome đa cơ quan dẫn đến tử vong sớm do suy tim. Công ty có các thỏa thuận cấp phép với Fred Hutchinson Cancer Research Center; Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), Centro de Investigacion Biomedica En Red và Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; CIEMAT và UCL Business PLC; The Regents of the University of California; và REGENXBIO, Inc. Rocket Pharmaceuticals, Inc. có trụ sở tại Cranbury, New Jersey.