BridgeBio Pharma 

تعد BridgeBio Pharma شركة أدوية مكرسة لتحديد الحلول الطبية لمختلف الحالات الوراثية وتطويرها وتوفيرها. وتفتخر الشركة بمحفظة واسعة تضم 30 مبادرة تطويرية متميزة، تغطي النطاق الكامل من أبحاث الاكتشاف الأولية إلى مراحل التجارب السريرية المتقدمة. وتشمل المرشحات البارزة ضمن خط تطويرها: AG10 و BBP-265: جزيء صغير مصمم لتثبيت الترانستيريتين (TTR)، ويخضع حالياً لتجربة سريرية محورية في المرحلة الثالثة تستهدف اعتلال عضلة القلب بداء النشواني الترانستيريتيني (ATTR-CM). BBP-831: مثبط جزيئي صغير انتقائي لـ FGFR1-3، يخضع للتقييم السريري في المرحلة الثانية لعلاج خلل التنسج الغضروفي لدى المرضى الأطفال. BBP-631: مرشح منتج لنقل الجينات AAV5، في المرحلة الثانية من التجارب السريرية أيضاً، يستهدف فرط تنسج الغدة الكظرية الخلقي (CAH) الناتج عن نقص إنزيم 21-هيدروكسيلاز (21OHD). علاوة على ذلك، تعمل BridgeBio على تطوير: Encaleret: مضاد جزيئي صغير لمستقبل استشعار الكالسيوم (CaSR)، وهو حالياً في دراسة إثبات المفهوم للمرحلة الثانية لنقص كالسيوم الدم السائد (ADH1). BBP-711: مخصص لإدارة فرط أوكسالات البول والأفراد المعرضين لتكرار حصوات الكلى. وبالإضافة إلى هذه البرامج المحددة، تعمل الشركة بنشاط على تطوير علاجات لمجموعة أوسع من الاضطرابات المندلية، والأمراض السرطانية، وتطبيقات العلاج الجيني. وتحافظ BridgeBio Pharma على اتفاقيات ترخيص وتعاون استراتيجية مع مؤسسات مثل جامعة Leland Stanford Junior، ومجلس أمناء جامعة كاليفورنيا، وLeidos Biomedical Research, Inc. تأسست الشركة في عام 2015، ويقع مقرها الرئيسي في بالو ألتو، كاليفورنيا.