تعد NeuBase Therapeutics شركة أدوية حيوية في مرحلة ما قبل التجارب السريرية، وتركز على تطوير علاجات للأمراض الوراثية النادرة والسرطانات الناتجة عن الجينات المتحورة. تركز منصة الشركة المملوكة PATrOL (peptide-nucleic acid antisense oligo) على معالجة مرض هنتنغتون (HD) والضمور العضلي التشنجي، بالإضافة إلى الاضطرابات الوراثية الأخرى وتطبيقات السرطان والأورام. وتتضمن مجموعة منتجاتها قيد التطوير NT0100 لمرض هنتنغتون، وNT0200 للضمور العضلي التشنجي من النوع الأول، وNT0300 الذي يستهدف جين KRAS المتحور. يقع المقر الرئيسي لشركة NeuBase Therapeutics في بيتسبرغ، بنسلفانيا.