uniQure N.V. 

تُطور uniQure N.V. علاجات للمرضى الذين يعانون من أمراض نادرة وأمراض مدمرة أخرى في الولايات المتحدة. تقدم الشركة عقار HEMGENIX الذي يسمح للأشخاص المصابين بهيموفيليا B بإنتاج العامل IX، مما قد يقلل من خطر النزيف. ويعد منتجها الرائد AMT-130 مرشحاً للعلاج الجيني، وهو حالياً في المرحلة الأولى/الثانية من الدراسة السريرية لعلاج مرض هنتنغتون. كما تطور الشركة AMT-260، الذي يمر بالمرحلة الأولى/الثانية (أ) من التجارب السريرية لعلاج صرع الفص الصدغي الإنسي؛ وAMT-162، الذي يمر بالمرحلة الأولى/الثانية (أ) من التجارب السريرية لعلاج التصلب الجانبي الضموري المرتبط بإنزيم سوبر أكسيد ديسميوتاز؛ وAMT-191، وهو مرشح علاجي جيني قيد البحث يمر بالمرحلة الأولى/الثانية (أ) من التجارب السريرية لعلاج مرض فابري. تمتلك الشركة اتفاقية ترخيص مع Apic Bio لتطوير وتصنيع وتسويق علاج جيني تجريبي يُعطى داخل القراب لمرض ALS الناتج عن طفرات في SOD-1؛ بالإضافة إلى اتفاقية تطوير وتوريد تجاري مع CLS Bhering. تأسست uniQure N.V. في عام 1998 ويقع مقرها الرئيسي في أمستردام، هولندا.