Wave Life Sciences 

تعد Wave Life Sciences شركة أدوية جينية في المرحلة السريرية مكرسة لابتكار وتطوير وتصنيع علاجات أوليغونوكليوتيد (oligonucleotide) جديدة ذات نقاء فراغي. تستخدم الشركة منصة PRISM المملوكة لها للاكتشاف وتطوير الأدوية. تم تصميم هذه الأوليغونوكليوتيدات المتخصصة للتفاعل مع الحمض النووي الريبي (RNA) لتعديل تعبير البروتين بدقة داخل الجسم. يتضمن ذلك إما تقليل إنتاج البروتينات المسببة للأمراض، أو استعادة تخليق البروتينات الوظيفية، أو ضبط مستويات البروتين بشكل عام حسب الحاجة. تشمل مجموعة برامج الشركة عدة برامج رئيسية تستهدف الاضطرابات العصبية. ويجري تطوير WVE-004، وهو جزيء C9orf72، لعلاج التصلب الجانبي الضموري (ALS) والخرف الجبهي الصدغي (FTD). ويركز WVE-003 على جزيء mutant huntingtin SNP3 لمرض هنتنغتون، بينما يستهدف WVE-N531 الإكسون 53 لمرض دوشين للضمور العضلي. بالإضافة إلى ذلك، يعد ATXN3 برنامجًا في مرحلة مبكرة يعالج الرنح النخاعي المخيخي من النوع الثالث، وتكتمل هذه الجهود بمبادرات أخرى عديدة في مرحلة ما قبل السريرية لحالات الجهاز العصبي المركزي (CNS). بعيدًا عن تطبيقات الجهاز العصبي المركزي، تعمل Wave Life Sciences أيضًا على تطوير AIMers المقترنة بـ GalNAc لمختلف المؤشرات الكبدية، بما في ذلك نقص ألفا-1 أنتيتريبسين (AATD). وتمتد جهودها في مرحلة ما قبل السريرية إلى أمراض العيون، مع برامج لمتلازمة آشر من النوع 2A (USH2A) والتهاب الشبكية الصباغي الناتج عن طفرة P23H في جين RHO (RhoP23H). تتعاون Wave Life Sciences بنشاط مع مجموعة متنوعة من الشركاء، مثل شركات الأدوية مثل Pfizer Inc. و Takeda Pharmaceutical Company Limited، إلى جانب المؤسسات الأكاديمية والبحثية بما في ذلك جامعة أكسفورد، وجامعة ماساتشوستس، وجامعة غرب واشنطن، ومعهد غرونوبل لعلوم الأعصاب، و IRBM S.p.A.، وجامعة لويزفيل، وكلية لندن الجامعية. تأسست الشركة في عام 2012 ويقع مقرها الرئيسي في سنغافورة.