Sarepta Therapeutics 

薩雷普塔治療 (Sarepta Therapeutics), Inc. 是一家商業階段的生物製藥公司，專注於研發針對 RNA 的治療藥物、siRNA 平台、基因治療以及其他用於治療罕見疾病的遺傳治療方式。公司提供 EXONDYS 51 用於治療 dystrophin 基因具有可跳過 exon 51 突變的 Duchenne 患者；VYONDYS 53 用於治療 dystrophin 基因具有可跳過 exon 53 突變的 Duchenne 患者；AMONDYS 45 用於治療 dystrophin 基因具有可跳過 exon 45 突變的 Duchenne 患者；以及 ELEVIDYS，一種基於 AAV 的基因治療，禁用於 Duchenne 基因中 exon 8 和/或 exon 9 存在任何缺失的患者。公司還在開發用於治療 LGMD2E 的基因治療項目 SRP-9003；處於 1/2a 期臨床試驗中利用 RNAi 選擇性靶向並敲低 DUX4 的 SRP-1001；以及處於 1/2a 期臨床試驗中用於降低 DMPK 基因表達的 SRP-1003。公司與 F. Hoffman-La Roche Ltd、Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.、西澳大利亞大學、Nationwide Children's Hospital、Hansa Biopharma 和杜克大學簽有合作與許可協議。公司成立於 1980 年，總部位於馬薩諸塞州劍橋。