Passage Bio 

Passage Bio 是一家生物制药公司，致力于为影响中枢神经系统的疾病开发开创性的基因疗法。其先进的研发管线包括 PBGM01，旨在通过利用专有的 AAVhu68 衣壳将功能性 GLB1 基因（编码溶酶体酸性 β-半乳糖苷酶）递送到大脑和外周组织，从而治疗婴儿型 GM1 gangliosidosis。另一项关键项目 PBFT02 利用 AAV1 衣壳将功能性颗粒蛋白 (GRN) 基因（编码前颗粒蛋白 PGRN）引入大脑，作为 FTD-GRN 的治疗手段。此外，PBKR03 正处于开发阶段，用于治疗婴儿型 Krabbe 病，利用专有的 AAVhu68 衣壳将负责产生水解酶半乳糖神经酰胺酶的 GALC 基因递送到大脑及周围组织。公司的产品组合还包括用于智血白质营养不良症的 PBML04、用于肌萎缩侧索硬化症的 PBAL05 以及用于 Charcot-Marie-Tooth 2A 型的 PBCM06。Passage Bio 与宾夕法尼亚大学基因治疗项目基金会保持着重要的研究合作，并与 Catalent Maryland, Inc. 签署了开发服务和临床供应协议。公司成立于 2017 年，总部位于宾夕法尼亚州费城。