Passage Bio 

Passage Bio, Inc.是一家基因药物公司，开发用于中枢神经系统疾病的变革性疗法。它开发了PBGM01，利用专有的AAVhu68衣壳将功能性GLB1基因（编码溶酶体酸性β-半乳糖苷酶）输送到大脑和外周组织，用于婴儿GM1；PBFT02，利用AAV1衣壳将功能性granulin（GRN）和编码progranulin（PGRN）的基因输送到大脑，用于FTD-GRN的治疗；以及PBKR03，利用专有的AAVhu68衣壳将功能性GALC基因（编码水解酶galactosylceramidase）输送到大脑和外周组织，用于婴儿Krabbe病。该公司还开发PBML04用于治疗变性白质营养不良；PBAL05用于治疗肌萎缩侧索硬化症；以及PBCM06用于治疗Charcot-Marie-Tooth 2A型。Passage Bio, Inc.与宾夕法尼亚大学基因治疗项目的受托人建立了战略研究合作关系；并与Catalent Maryland, Inc.签署了合作协议和开发服务及临床供应协议。该公司成立于2017年，总部位于宾夕法尼亚州费城。