uniQure N.V. 

uniQure N.V. 致力于为美国患有罕见病及其他毁灭性疾病的患者开发治疗方法。公司提供 HEMGENIX，可帮助血友病 B 患者产生第九因子 (factor IX)，从而降低出血风险。其领先的产品候选药物是 AMT-130，这是一种基因疗法候选药物，目前正处于治疗亨廷顿舞蹈症的 I/II 期临床研究阶段。公司还在开发 AMT-260（处于治疗内侧颞叶癫痫的 I/IIa 期临床试验阶段）、AMT-162（处于治疗超氧化物歧化酶相关肌萎缩侧索硬化症的 I/IIa 期临床试验阶段）以及 AMT-191（一种处于治疗法布里病 I/IIa 期临床试验阶段的在研基因疗法候选药物）。公司已与 Apic Bio 签署许可协议，旨在开发、制造并商业化用于治疗由 SOD-1 突变引起的 ALS 的鞘内注射在研基因疗法；并与 CLS Bhering 签署了开发与商业供应协议。uniQure N.V. 成立于 1998 年，总部位于荷兰阿姆斯特丹。