Rocket Pharmaceuticals 

Rocket Pharmaceuticals, Inc. 及其子公司是一家处于后期阶段的生物技术公司，专注于在美国开发、制造和销售针对罕见及毁灭性疾病的基因疗法。公司正在开发体内腺相关病毒 (AAV) 项目，包括：用于治疗 Danon 病 (DD) 的项目 (RP-A501)，这是一种导致因心力衰竭而早逝的多器官溶酶体相关疾病，目前处于 2 期临床试验阶段；用于治疗 Plakophilin-2 致心律失常性心肌病 (PKP2-ACM) 的项目 (RP-A601)，这是一种遗传性心脏疾病，其特征是进行性心肌质量丢失、严重右心室扩张、发育不良、心肌纤维脂肪替代以及高度的心律失常和猝死倾向，目前处于 1 期临床阶段；以及用于治疗 BAG3 扩张型心肌病 (BAG3-DCM) 的项目，这是一种以心壁进行性变薄为特征的心肌病，目前处于临床前阶段。公司还开发体外慢病毒 (LV) 项目，包括：用于治疗白细胞黏附缺陷症-I (LAD-I) 的项目 (RP-L201)，这是一种导致免疫系统功能障碍的遗传性疾病；用于治疗范科尼贫血 (FA) 的项目 (RP-L102)，这是一种减少血细胞生成或促进缺陷血细胞生成的骨髓遗传缺陷；以及用于治疗丙酮酸激酶缺乏症 (PKD) 的项目 (RP-L301)，这是一种导致慢性非球形红细胞溶血性贫血的红细胞常染色体隐性遗传病。公司已与 Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas、Centro de Investigacion Biomedica En Red de Enfermedades Raras、Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz、UCL Business PLC、加州大学董事会以及坦普尔大学签署了许可协议。Rocket Pharmaceuticals, Inc. 成立于 1999 年，总部位于新泽西州克兰伯里。