Rocket Pharmaceuticals 

Rocket Pharmaceuticals, Inc.及其子公司作为一家多平台生物技术公司，专注于开发针对罕见和毁灭性疾病的基因疗法。它有三个临床阶段的外源性慢病毒载体项目，针对Fanconi贫血，这是一种骨髓中的遗传缺陷，减少血细胞的生产或促进缺陷血细胞的生产；白细胞粘附缺陷-I，这是一种导致免疫系统功能失常的遗传疾病；以及丙酮酸激酶缺乏症，这是一种罕见的红细胞常染色体隐性疾病，导致慢性非球形溶血性贫血。该公司还有一个临床阶段的体内腺病毒相关程序，针对Danon病，这是一种多脏器溶酶体相关疾病，导致因心力衰竭而早逝。它与Fred Hutchinson癌症研究中心；Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT)，Centro de Investigacion Biomedica En Red和Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz；CIEMAT和UCL Business PLC；加利福尼亚大学董事会；以及REGENXBIO, Inc.签订了许可协议。Rocket Pharmaceuticals, Inc.总部位于新泽西州克兰伯里。