Wave Life Sciences 

Wave Life Sciences Ltd. 是一家临床阶段的基因药物公司，通过其发现与药物开发平台 PRISM 设计、优化并生产新型立体纯寡核苷酸。该公司正在开发针对核糖核酸的寡核苷酸，旨在减少促进疾病的蛋白质表达、恢复功能性蛋白质的产生或调节蛋白质表达。公司还开发了用于治疗肌萎缩侧索硬化症和额颞叶痴呆的 C9orf72 分子 WVE-004；用于治疗亨廷顿舞蹈症的突变亨廷顿 SNP3 分子 WVE-003；用于治疗杜氏肌营养不良症的 Exon 53 分子 WVE-N531；以及用于治疗脊髓小脑共济失调 3 型的发现阶段项目 ATXN3，以及多个针对中枢神经系统（CNS）疾病的临床前项目。此外，公司专注于开发 GalNAc 共轭 AIMers 以治疗包括 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）在内的肝脏适应症；以及两个临床前项目，如用于治疗视网膜疾病的 Usher 综合征 2A (USH2A) 和由 RHO 基因 P23H 突变引起的视网膜色素变性 (RhoP23H)。公司已与辉瑞 (Pfizer Inc.)、武田药品工业有限公司 (Takeda Pharmaceutical Company Limited)、牛津大学、马萨诸塞大学、西华盛顿大学、格勒诺布尔神经科学研究所、IRBM S.p.A、路易斯维尔大学和伦敦大学学院签署了合作协议。公司成立于 2012 年，总部位于新加坡。