Wave Life Sciences 

Wave Life Sciences (WVE) 是一家临床阶段的基因药物公司，致力于发明、改进和制造新型立体纯寡核苷酸疗法。公司利用其专有的 PRISM 平台进行药物发现和开发。这些专门的寡核苷酸旨在与核糖核酸 (RNA) 相互作用，从而精确调节体内的蛋白质表达。这包括减少致病蛋白的产生、恢复功能性蛋白的合成，或根据需要调节蛋白质水平。公司的研发管线包括多个针对神经系统疾病的关键项目。WVE-004 是一种针对 C9orf72 分子的药物，正用于开发肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 和额颞叶痴呆 (FTD)。WVE-003 专注于针对亨廷顿舞蹈症的突变亨廷顿 SNP3 分子，而 WVE-N531 则针对杜氏肌营养不良症的 Exon 53。此外，ATXN3 是一个针对脊髓小脑共济失调症 3 的早期阶段项目，并辅以多个针对中枢神经系统 (CNS) 疾病的其他临床前计划。除了 CNS 应用外，Wave Life Sciences 还在开发用于各种肝脏适应症（包括 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD)）的 GalNAc 共轭 AIMers。其临床前工作还扩展到眼科疾病，包括针对 Usher 综合征 2A (USH2A) 和由 RHO 基因 P23H 突变引起的视网膜色素变性 (RhoP23H) 的项目。Wave Life Sciences 与广泛的合作伙伴积极开展合作，包括 Pfizer Inc. 和 Takeda Pharmaceutical Company Limited 等制药公司，以及牛津大学、马萨诸塞大学、西华盛顿大学、格勒诺布尔神经科学研究所、IRBM S.p.A.、路易斯维尔大学和伦敦大学学院等学术和研究机构。公司成立于 2012 年，总部位于新加坡。