BridgeBio Pharma 

BridgeBio Pharma, Inc. je farmaceutická společnost zaměřená na identifikaci, rozvoj a poskytování medicínských řešení pro různé genetické poruchy. Společnost se pyšní rozsáhlým portfoliem zahrnujícím 30 odlišných vývojových iniciativ, které pokrývají celý spektrum od počátečního výzkumu v oblasti objevování až po pokročilé fáze klinických studií. Mezi významné kandidáty v vývojovém programu patří: AG10 a BBP-265: Malá molekula navržená k stabilizaci transthyretinu (TTR), která se v současné době nachází v klíčové klinické studii fáze 3 zaměřené na amyloidózní kardiomyopatii transthyretinu (ATTR-CM). BBP-831: Selektivní inhibitor FGFR1-3 typu malá molekula, který prochází klinickým hodnocením ve fázi 2 pro léčbu achondroplazie u pediatrických pacientů. BBP-631: Kandidát na produkt genové terapie AAV5, rovněž ve fázi 2 klinických studií, zaměřený na vrozenou nadměrnou produkci androgenů (CAH) způsobenou deficiencí 21-hydroxylázy (21OHD). Dále BridgeBio vyvíjí: Encaleret: Malá molekula, antagonista receptoru citlivého na vápník (CaSR), v současné době ve fázi 2 studie pro potvrzení konceptu u autosomálně dominantní hypokalcémie typu 1 (ADH1). BBP-711: Určen pro management hyperoxalurie a u jedinců náchylných k opakovaným ledvinovým kamenům. Kromě těchto specifických programů se společnost aktivně věnuje vývoji terapií pro širší škálu Mendlovských poruch, onkologických onemocnění a aplikací genové terapie. BridgeBio Pharma, Inc. udržuje strategické licenční a kolaborativní dohody s institucemi, jako jsou Leland Stanford Junior University, The Regents of the University of California a Leidos Biomedical Research, Inc. Společnost byla založena v roce 2015 a sídlí v Palo Alto v Kalifornii.