Design Therapeutics 

Design Therapeutics, Inc. je biofarmaceutická společnost ve fázi předklinického vývoje, která se zaměřuje na vývoj léčby genetických onemocnění způsobených expanzí nukleotidových opakování. Její současní portfolio cílí na Friedreichovu ataxii (FA), což je závažné, progresivní, monogenní a autosomiálně recesivní onemocnění. FA primárně narušuje mitochondriální funkci v různých orgánových systémech, což vede k neurologickým, kardiologickým a metabolickým komplikacím. Další významnou oblastí vývoje je myotonická dystrofie typu 1 (DM1). Jedná se o progresivní, dominantně dědičné monogenní neuromuskulární onemocnění, které postihuje skeletální svalstvo, srdce, mozek a další systémy těla. Kromě těchto cílů společnost vyvíjí svou platformu produktových kandidátů GeneTAC pro řešení řady dalších monogenních stavů způsobených expanzí nukleotidových opakování. Ty mezi ně patří syndrom Fragile X, různé spinocerebelární ataxie, amyotrofická laterální skleróza (ALS), frontotemporální demence, Huntingtonova choroba a spinobulbární svalová atrofie. Společnost Design Therapeutics, Inc., založená v roce 2017, sídlí v Carlsbadu v Kalifornii.