Sarepta Therapeutics 

Sarepta Therapeutics, Inc., komerční biofarmaceutická společnost, se zaměřuje na objevování a vývoj RNA cílených terapeutik, genových terapií a dalších genetických terapeutických modalit pro léčbu vzácných onemocnění. Nabízí injekci EXONDYS 51 pro léčbu Duchennovy svalové dystrofie (Duchenne) u pacientů s potvrzenou mutací genu dystrofínu, která je vhodná pro přeskočení exonu 51; a VYONDYS 53 pro léčbu Duchennovy dystrofie u pacientů s potvrzenou mutací genu dystrofínu, která je vhodná pro přeskočení exonu 53. Společnost také vyvíjí AMONDYS 45, produktový kandidát využívající chemii fosforodiamidátového morfolinového oligomeru a technologii přeskočení exonu k přeskočení exonu 45 genu dystrofínu; SRP-5051, peptidově konjugovaný PMO, který se váže na exon 51 pre-mRNA dystrofínu; SRP-9001, program genové terapie DMD micro-dystrophin; a SRP-9003, program genové terapie pro limb-girdle svalové dystrofie. Má uzavřené kolaborační dohody s F. Hoffman-La Roche Ltd; Nationwide Children's Hospital; Lysogene; Duke University; Genethon; a StrideBio. Společnost byla založena v roce 1980 se sídlem v Cambridge, Massachusetts.