Sarepta Therapeutics 

Sarepta Therapeutics, Inc., ein Biopharmaunternehmen in der kommerziellen Phase, konzentriert sich auf die Entdeckung und Entwicklung von RNA-zielgerichteten Therapeutika, einer siRNA-Plattform, Gentherapien und anderen genetischen Therapieformen zur Behandlung seltener Krankheiten. Das Unternehmen bietet EXONDYS 51 zur Behandlung von Duchenne bei Patienten mit einer bestätigten Mutation des Dystrophin-Gens an, die ein Exon-51-Skipping ermöglicht; VYONDYS 53 zur Behandlung von Duchenne bei Patienten mit einer bestätigten Mutation des Dystrophin-Gens, die ein Exon-53-Skipping ermöglicht; AMONDYS 45 zur Behandlung von Duchenne bei Patienten mit einer bestätigten Mutation des Dystrophin-Gens, die ein Exon-45-Skipping ermöglicht; sowie ELEVIDYS, eine AAV-basierte Gentherapie, die bei Patienten mit einer Deletion in Exon 8 und/oder Exon 9 im Duchenne-Gen kontraindiziert ist. Das Unternehmen entwickelt zudem SRP-9003, ein Gentherapieprogramm zur Behandlung von LGMD2E; SRP-1001 zur selektiven Zielsteuerung und zum Knockdown von DUX4 mittels RNAi in klinischen Phase-1/2a-Studien; sowie SRP-1003 zur Reduktion der Expression des DMPK-Gens in klinischen Phase-1/2a-Studien. Es unterhält Kooperations- und Lizenzvereinbarungen mit F. Hoffman-La Roche Ltd, Arrowhead Pharmaceuticals, Inc., der University of Western Australia, dem Nationwide Children's Hospital, Hansa Biopharma und der Duke University. Das Unternehmen wurde 1980 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts.