Praxis Precision Medicines 

Praxis Precision Medicines, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase, das Therapien für Störungen des zentralen Nervensystems entwickelt, die durch neuronales Ungleichgewicht gekennzeichnet sind. Zu den führenden Produktkandidaten gehören PRAX-114, ein extrasynaptisch bevorzugter positiver allosterischer Modulator des GABAA-Rezeptors, der sich in der Phase IIa der klinischen Prüfung zur Behandlung von Major Depression und perimenopausaler Depression befindet; und PRAX-944, ein selektiver kleiner Molekülinhibitor von T-Typ-Calciumkanälen, der sich in der Phase IIa der klinischen Prüfung zur Behandlung des essentiellen Tremors befindet. Das Unternehmen entwickelt auch PRAX-562, einen Blocker des anhaltenden Natriumstroms, der sich in der Phase I der klinischen Prüfung zur Behandlung von schwerer pädiatrischer Epilepsie und adulten Kopfschmerzen befindet; PRAX-222, ein Antisense-Oligonukleotid (ASO) für Patienten mit gain-of-function (GOF) SCN2A-Epilepsie; und das KCNT1-Programm zur Behandlung von KCNT1-GOF-Epilepsie. Es hat eine Kooperations- und Lizenzvereinbarung mit RogCon Inc.; eine Lizenzvereinbarung mit Purdue Neuroscience Company; eine Forschungskooperation, Option und Lizenzvereinbarung mit Ionis Pharmaceuticals, Inc.; und eine Zusammenarbeit mit dem Florey Institute zur Entwicklung von drei neuartigen ASOs. Das Unternehmen wurde 2015 gegründet und hat seinen Sitz in Boston, Massachusetts.