Praxis Precision Medicines 

Praxis Precision Medicines, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase, das sich der Entwicklung innovativer Behandlungen für Erkrankungen des Zentralnervensystems (ZNS) widmet, die auf ein Ungleichgewicht der neuronalen Aktivität zurückzuführen sind. Zu den primären investigativen Wirkstoffen des Unternehmens, die derzeit evaluiert werden, gehören: PRAX-114, ein extrasynaptisch bevorzugender positiver allosterischer Modulator des GABAA-Rezeptors, der sich derzeit in klinischen Phase-IIa-Studien zur Behandlung der Major Depression sowie der perimenopausalen Depression befindet. Darüber hinaus schreitet PRAX-944, ein kleines Molekül zur selektiven Hemmung von T-Typ-Kalziumkanälen, ebenfalls in klinischen Phase-IIa-Studien zur Behandlung des essenziellen Tremors voran. Über diese hinaus entwickelt Praxis eine Pipeline weiterer vielversprechender Wirkstoffkandidaten, wie zum Beispiel: PRAX-562, ein Blocker des persistenten Natriumstroms, der sich in der klinischen Phase-I-Evaluierung zur Behandlung schwerer pädiatrischer Epilepsie und zerebraler Cephalgie (Kopfschmerzen) bei Erwachsenen befindet; PRAX-222, ein Antisense-Oligonukleotid (ASO), das auf Personen abzielt, die an einer Gain-of-Function (GOF) SCN2A-Epilepsie leiden; sowie ein Programm, das auf KCNT1 zur Behandlung der KCNT1-GOF-Epilepsie abzielt. Um seine Forschungs- und Entwicklungsbemühungen voranzutreiben, unterhält Praxis mehrere strategische Allianzen. Dazu gehören eine Kooperations- und Lizenzvereinbarung mit RogCon Inc.; ein Lizenzgeschäft mit der Purdue Neuroscience Company; eine umfassende Forschungs-, Options- und Lizenzvereinbarung mit Ionis Pharmaceuticals, Inc.; sowie ein Gemeinschaftsprojekt mit dem Florey Institute, das auf die Entwicklung von drei neuen Antisense-Oligonukleotiden (ASOs) fokussiert ist. Das Unternehmen wurde 2015 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Boston, Massachusetts.