BridgeBio Pharma 

BridgeBio Pharma, Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen, entdeckt, entwickelt und liefert Medikamente für Patienten mit genetischen Erkrankungen. Das Unternehmen bietet Attruby an, ein oral verabreichtes Small-Molecule der nächsten Generation als nahezu vollständiger TTR-Stabilisator zur Behandlung der Wildtyp- oder Transthyretin-vermittelten Amyloidose-Kardiomyopathie (ATTR-CM); Fosdenopterin, eine intravenöse Formulierung von synthetischem zyklischem Pyranopterin-Monophosphat zur Behandlung des Molybdän-Cofaktor-Mangels unter dem Markennamen NULIBRY; sowie niedrig dosiertes Infigratinib, ein oraler, selektiver FGFR1-3-Tyrosinkinase-Inhibitor, der sich in der klinischen Phase 3 zur Behandlung von Kindern mit Achondroplasie und Hypochondroplasie befindet. Es entwickelt zudem Encaleret, ein orales Small Molecule als negativer allosterischer Modulator des Kalzium-Sensing-Rezeptors, das sich in der klinischen Phase-3-Studie zur Behandlung von autosomal-dominanter Hypokalzämie Typ 1 (ADH1) und chronischem Hypoparathyreoidismus (CHP) befindet; BBP-418, eine investigative, oral verabreichte Small-Molecule-Therapie, die sich in der klinischen Phase-3-Studie zur Behandlung von LGMD2I befindet; sowie BBP-812, eine investigative adeno-assoziierte Virus (AAV)-Gentherapie für die Canavan-Krankheit. Darüber hinaus entwickelt das Unternehmen Produkte für mendelsche Erkrankungen, Onkologie und Gentherapien. Es unterhält Lizenz- und Kooperationsvereinbarungen mit Bayer Consumer Care AG, Alexion Pharma International Operations Limited Company, Leland Stanford Junior University und Novartis International Pharmaceutical Ltd. BridgeBio Pharma, Inc. wurde 2015 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Palo Alto, Kalifornien.