BridgeBio Pharma 

BridgeBio Pharma ist ein pharmazeutisches Unternehmen, das sich der Identifizierung, Förderung und Bereitstellung medizinischer Lösungen für verschiedene genetische Erkrankungen widmet. Das Unternehmen verfügt über ein umfangreiches Portfolio mit 30 verschiedenen Entwicklungsinitiativen, die das gesamte Spektrum von der ersten Entdeckungsforschung bis hin zu fortgeschrittenen klinischen Testphasen abdecken. Zu den wichtigsten Kandidaten in der Entwicklungspipeline gehören: AG10 und BBP-265: Ein kleines Molekül zur Stabilisierung von Transthyretin (TTR), das sich derzeit in einer entscheidenden klinischen Phase-3-Studie zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose-Kardiomyopathie (ATTR-CM) befindet. BBP-831: Ein selektiver kleiner Molekül-Inhibitor von FGFR1-3, der sich derzeit in der klinischen Bewertung der Phase 2 zur Behandlung von Achondroplasie bei pädiatrischen Patienten befindet. BBP-631: Ein AAV5-Gentransfer-Produktkandidat, ebenfalls in klinischen Studien der Phase 2, der auf die kongenitale Nebennierenrindenhyperplasie (CAH) abzielt, die durch einen 21-Hydroxylase-Mangel (21OHD) verursacht wird. Darüber hinaus entwickelt BridgeBio: Encaleret: Ein kleiner Molekül-Antagonist des Calciumsensitivitätsrezeptors (CaSR), der sich derzeit in einer Phase-2-Proof-of-Concept-Studie für autosomal-dominante Hypokalzämie Typ 1 (ADH1) befindet. BBP-711: Beabsichtigt für das Management von Hyperoxalurie und Personen, die zu wiederkehrenden Nierensteinen neigen. Über diese spezifischen Programme hinaus engagiert sich das Unternehmen aktiv in der Entwicklung von Therapien für ein breiteres Spektrum an Mendelschen Erkrankungen, onkologischen Krankheiten und Gentherapie-Anwendungen. BridgeBio Pharma unterhält strategische Lizenz- und Kooperationsvereinbarungen mit Institutionen wie der Leland Stanford Junior University, den Regents of the University of California und Leidos Biomedical Research, Inc. Das Unternehmen wurde 2015 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Palo Alto, Kalifornien.