BridgeBio Pharma 

BridgeBio Pharma, Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen, entdeckt, entwickelt und liefert Medikamente für Patienten mit genetischen Erkrankungen. Das Unternehmen bietet Attruby an, ein oral verabreichtes Small-Molecule-Präparat der nächsten Generation zur nahezu vollständigen Stabilisierung von TTR für die Behandlung der Kardiomyopathie bei Wildtyp- oder Transthyretin-vermittelter Amyloidose (ATTR-CM); Fosdenopterin, eine intravenöse Formulierung von synthetischem zyklischem Pyranopterin-Monophosphat zur Behandlung des Molybdän-Kofaktor-Mangels unter dem Markennamen NULIBRY; sowie niedrig dosiertes Infigratinib, einen oralen, selektiven FGFR1-3-Tyrosinkinase-Inhibitor, der sich in der klinischen Phase 3 zur Behandlung von Kindern mit Achondroplasie und Hypochondroplasie befindet. Darüber hinaus entwickelt das Unternehmen Encaleret, ein orales Small-Molecule-Präparat und negativer allosterischer Modulator des calciumsensing-Rezeptors, das sich in einer klinischen Phase-3-Studie zur Behandlung der autosomal-dominanten Hypokalzämie Typ 1 (ADH1) und des chronischen Hypoparathyreoidismus (CHP) befindet; BBP-418, eine investigative, oral verabreichte Small-Molecule-Therapie in einer klinischen Phase-3-Studie zur Behandlung von LGMD2I; sowie BBP-812, eine investigative Gentherapie auf Basis von adeno-assoziierten Viren (AAV) für die Canavan-Krankheit. Zudem befasst sich das Unternehmen mit der Entwicklung von Produkten für mendelsche Erkrankungen, Onkologie und Gentherapien. Es unterhält Lizenz- und Kooperationsvereinbarungen mit der Bayer Consumer Care AG, Alexion Pharma International Operations Limited Company, der Leland Stanford Junior University und Novartis International Pharmaceutical Ltd. BridgeBio Pharma, Inc. wurde 2015 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Palo Alto, Kalifornien.