uniQure N.V. 

uniQure N.V. entwickelt Behandlungen für Patienten, die an seltenen und anderen verheerenden Krankheiten in den Vereinigten Staaten leiden. Das Unternehmen bietet HEMGENIX an, das es Menschen mit Hämophilie B ermöglicht, Faktor IX zu produzieren, was das Blutungsrisiko senken kann. Sein führender Produktkandidat ist AMT-130, ein Gentherapie-Kandidat, der sich in einer klinischen Phase-I/II-Studie zur Behandlung der Huntington-Krankheit befindet. Das Unternehmen entwickelt außerdem AMT-260, das sich in einer klinischen Phase-I/IIa-Studie zur Behandlung der mesialen Temporallappenepilepsie befindet; AMT-162, das sich in einer klinischen Phase-I/IIa-Studie zur Behandlung der Superoxid-Dismutase-Enzym-amyotrophen Lateralsklerose befindet; und AMT-191, einen investigativen Gentherapie-Kandidaten, der sich in einer klinischen Phase-I/IIa-Studie zur Behandlung der Morbus Fabry befindet. Es besteht eine Lizenzvereinbarung mit Apic Bio zur Entwicklung, Herstellung und Vermarktung einer intrathekal verabreichten investigativen Gentherapie für ALS, die durch Mutationen in SOD-1 verursacht wird, sowie eine Entwicklungs- und kommerzielle Liefervereinbarung mit CLS Bhering. uniQure N.V. wurde 1998 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Amsterdam, Niederlande.