Rocket Pharmaceuticals 

Rocket Pharmaceuticals, Inc. betreibt zusammen mit seinen Tochtergesellschaften als ein Multi-Plattform-Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung von Gentherapien für seltene und verheerende Krankheiten konzentriert. Es verfügt über drei klinische Programme in der Ex-vivo-Lentiviren-Vektor-Phase für Fanconi-Anämie, einen genetischen Defekt im Knochenmark, der die Produktion von Blutzellen verringert oder die Produktion fehlerhafter Blutzellen fördert; Leukocyte Adhesion Deficiency-I, eine genetische Störung, die das Immunsystem funktionsunfähig macht; und Pyruvatkinasemangel, eine seltene autosomal-rezessive Störung der roten Blutkörperchen, die zu einer chronischen nicht-sphärozytären hämolytischen Anämie führt. Das Unternehmen hat auch ein klinisches Programm in der In-vivo-Adeno-assoziierten Virus-Phase für die Danon-Krankheit, eine multi-organ lysosomale Erkrankung, die zu einem frühen Tod durch Herzversagen führt. Es hat Lizenzvereinbarungen mit dem Fred Hutchinson Cancer Research Center; Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), Centro de Investigacion Biomedica En Red und Fundación Instituto de investigación Sanitaria Fundación Jimenez Diaz; CIEMAT und UCL Business PLC; Die Regents of the University of California; und REGENXBIO, Inc. Rocket Pharmaceuticals, Inc. hat seinen Hauptsitz in Cranbury, New Jersey.