Rocket Pharmaceuticals 

Rocket Pharmaceuticals, Inc. betreibt zusammen mit seinen Tochtergesellschaften ein Biotechnologieunternehmen in der späten Entwicklungsphase, das sich auf die Entwicklung, Herstellung und den Vertrieb von Gentherapien für seltene und verheerende Krankheiten in den Vereinigten Staaten konzentriert. Das Unternehmen entwickelt In-vivo-Adeno-assoziierten Virus (AAV)-Programme, darunter Programme für die Danon-Krankheit (DD), eine lysosomale Erkrankung mit Multi-Organ-Beteiligung, die aufgrund von Herzversagen zu einem frühen Tod führt (RP-A501) und sich in der Phase-2-Studie befindet; die Plakophilin-2 Arrhythmogene Kardiomyopathie (PKP2-ACM), eine erblich bedingte Herzerkrankung, die durch einen progressiven Verlust der Herzmuskelmasse, schwere Rechtsherzdilatation, Dysplasie, fibrofettige Ersetzung des Myokards und eine hohe Neigung zu Arrhythmien und plötzlichem Tod gekennzeichnet ist (RP-A601), welche sich in Phase 1 befindet; sowie die BAG3-Dilatative Kardiomyopathie (BAG3-DCM), eine Form der Kardiomyopathie, die durch eine fortschreitende Ausdünnung der Herzwände gekennzeichnet ist und sich im präklinischen Stadium befindet. Zudem entwickelt das Unternehmen Ex-vivo-Lentiviral (LV)-Programme, darunter Programme für den Leukozyten-Adhäsionsdefekt Typ I (LAD-I), eine genetische Störung, die zu einer Fehlfunktion des Immunsystems führt (RP-L201); die Fanconi-Anämie (FA), ein genetischer Defekt im Knochenmark, der die Produktion von Blutzellen reduziert oder die Produktion fehlerhafter Blutzellen fördert (RP-L102); sowie den Pyruvatkinase-Mangel (PKD), eine autosomal-rezessive Erkrankung der roten Blutkörperchen, die zu chronischer nicht-sphärozytärer hämolytischer Anämie führt (RP-L301). Das Unternehmen unterhält Lizenzvereinbarungen mit dem Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas, dem Centro de Investigacion Biomedica En Red de Enfermedades Raras und der Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; UCL Business PLC; The Regents of the University of California; und der Temple University. Rocket Pharmaceuticals, Inc. wurde 1999 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Cranbury, New Jersey.