Sarepta Therapeutics 

Sarepta Therapeutics, Inc., una empresa biofarmacéutica en etapa comercial, se enfoca en el descubrimiento y desarrollo de terapias dirigidas al ARN, plataforma de siRNA, terapia génica y otras modalidades terapéuticas genéticas para el tratamiento de enfermedades raras. Ofrece EXONDYS 51 para el tratamiento de Duchenne en pacientes que tienen una mutación confirmada del gen de la distrofina susceptible al salto del exón 51; VYONDYS 53 para el tratamiento de Duchenne en pacientes con una mutación confirmada del gen de la distrofina susceptible al salto del exón 53; AMONDYS 45 para el tratamiento de Duchenne en pacientes con una mutación confirmada del gen de la distrofina susceptible al salto del exón 45; y ELEVIDYS, una terapia génica basada en AAV, que está contraindicada en pacientes con cualquier deleción en el exón 8 y/o el exón 9 en el gen de Duchenne. La compañía también desarrolla SRP-9003, un programa de terapia génica para el tratamiento de LGMD2E; SRP-1001 para dirigir y reducir selectivamente DUX4 utilizando RNAi en ensayos clínicos de Fase 1/2a; y SRP-1003 para la reducción de la expresión del gen DMPK en ensayos clínicos de Fase 1/2a. Cuenta con acuerdos de colaboración y licencia con F. Hoffman-La Roche Ltd; Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.; University of Western Australia; Nationwide Children's Hospital; Hansa Biopharma; y Duke University. La empresa fue constituida en 1980 y tiene su sede en Cambridge, Massachusetts.