Passage Bio 

Passage Bio Inc. es una empresa biofarmacéutica dedicada a ser pionera en terapias génicas para afecciones que afectan al sistema nervioso central. Su avanzada cartera de proyectos incluye PBGM01, diseñado para tratar la gangliosidosis GM1 infantil mediante el uso de una cápside AAVhu68 patentada para entregar un gen GLB1 funcional, que codifica la enzima beta-galactosidasa ácida lisosómica, tanto al cerebro como a los tejidos periféricos. Otro programa clave, PBFT02, emplea una cápside AAV1 para introducir un gen de granulina (GRN) funcional, que codifica la progranulina (PGRN), al cerebro como tratamiento para la FTD-GRN. Además, PBKR03 está en desarrollo para la enfermedad de Krabbe infantil, aprovechando una cápside AAVhu68 patentada para entregar un gen GALC funcional, responsable de producir la enzima hidrolítica galactosilceramidasa, al cerebro y a los tejidos circundantes. La cartera de la empresa también cuenta con PBML04 para la leucodistrofia metacromática, PBAL05 para la esclerosis lateral amiotrófica y PBCM06 para la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth Tipo 2A. Passage Bio mantiene una importante colaboración de investigación con los Trustees del Programa de Terapia Génica de la Universidad de Pensilvania, junto con un acuerdo de servicios de desarrollo y suministro clínico con Catalent Maryland, Inc. Fundada en 2017, la sede de la empresa se encuentra en Filadelfia, Pensilvania.