Passage Bio 

Passage Bio, Inc., una empresa de medicamentos genéticos, desarrolla terapias transformadoras para enfermedades del sistema nervioso central. Desarrolla PBGM01, que utiliza un capsídeo AAVhu68 propietario para entregar al cerebro y a los tejidos periféricos un gen GLB1 funcional que codifica la beta-galactosidasa ácida lisosomal para el GM1 infantil; PBFT02, que utiliza un capsídeo AAV1 para entregar al cerebro un granulina funcional (GRN) y un gen que codifica progranulina (PGRN) para el tratamiento de FTD-GRN; y PBKR03, que utiliza un capsídeo AAVhu68 propietario para entregar al cerebro y a los tejidos periféricos un gen GALC funcional que codifica la enzima hidrolítica galactosilceramidasa para la enfermedad de Krabbe infantil. La empresa también desarrolla PBML04 para el tratamiento de la leucodistrofia metacromática; PBAL05 para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica; y PBCM06 para el tratamiento de Charcot-Marie-Tooth tipo 2A. Passage Bio, Inc. tiene una colaboración de investigación estratégica con los fideicomisarios del Programa de Terapia Génica de la Universidad de Pensilvania; y un acuerdo de colaboración, y un acuerdo de servicios de desarrollo y suministro clínico con Catalent Maryland, Inc. La empresa fue constituida en 2017 y tiene su sede en Filadelfia, Pensilvania.