Praxis Precision Medicines 

Praxis Precision Medicines, Inc., una empresa biofarmacéutica en etapa clínica, desarrolla terapias para trastornos del sistema nervioso central caracterizados por un desequilibrio neuronal. Sus principales candidatos a productos incluyen PRAX-114, un modulador alostérico positivo del receptor GABAA preferido extrasinápticamente que se encuentra en ensayos clínicos de fase IIa para el tratamiento del trastorno depresivo mayor y la depresión perimenopáusica; y PRAX-944, un inhibidor de molécula pequeña selectivo de los canales de calcio tipo T, que se encuentra en ensayos clínicos de fase IIa para el tratamiento del temblor esencial. La empresa también está desarrollando PRAX-562, un bloqueador de corriente de sodio persistente que se encuentra en ensayos clínicos de fase I para tratar la epilepsia pediátrica severa y la cefalea en adultos; PRAX-222, un oligonucleótido antisentido (ASO) para pacientes con epilepsia SCN2A de ganancia de función (GOF); y el programa KCNT1 para el tratamiento de la epilepsia KCNT1 GOF. Tiene un acuerdo de cooperación y licencia con RogCon Inc.; un acuerdo de licencia con Purdue Neuroscience Company; una colaboración de investigación, opción y acuerdo de licencia con Ionis Pharmaceuticals, Inc.; y colaboración con el Instituto Florey para desarrollar tres ASOs novedosos. La empresa fue constituida en 2015 y tiene su sede en Boston, Massachusetts.