Praxis Precision Medicines 

Praxis Precision Medicines es una empresa biofarmacéutica en etapa clínica, dedicada a la creación de tratamientos innovadores para afecciones del sistema nervioso central (SNC) derivadas de un desequilibrio en la actividad neuronal. Los principales compuestos en investigación que se encuentran actualmente en evaluación incluyen: PRAX-114, un modulador alostérico positivo con preferencia extrasináptica del receptor GABAA, que se encuentra en ensayos clínicos de Fase IIa para abordar tanto el trastorno depresivo mayor como la depresión perimenopáusica. Además, el PRAX-944, una pequeña molécula diseñada para inhibir selectivamente los canales de calcio de tipo T, también está progresando en ensayos clínicos de Fase IIa para el manejo del temblor esencial. Más allá de estos, Praxis también está avanzando en una cartera de otros candidatos a fármacos prometedores, tales como: PRAX-562, un bloqueador de la corriente de sodio persistente, que se encuentra en evaluación clínica de Fase I para el tratamiento de la epilepsia pediátrica grave y la cefalalgia (dolor de cabeza) en adultos. PRAX-222, un oligonucleótido antisense (ASO) dirigido a personas que sufren de epilepsia SCN2A por ganancia de función (GOF). Y un programa dirigido a KCNT1 para el tratamiento de la epilepsia KCNT1 GOF. Para impulsar sus esfuerzos de investigación y desarrollo, Praxis mantiene diversas alianzas estratégicas. Estas incluyen un acuerdo de cooperación y licencia con RogCon Inc.; un acuerdo de licencia con Purdue Neuroscience Company; un acuerdo integral de colaboración en investigación, opción y licencia con Ionis Pharmaceuticals, Inc.; y un proyecto colaborativo con The Florey Institute centrado en la creación de tres nuevos oligonucleótidos antisense (ASOs). Fundada en 2015, la sede de la empresa se encuentra en Boston, Massachusetts.