uniQure N.V. 

uniQure N.V. desarrolla tratamientos para pacientes que padecen enfermedades raras y otras enfermedades devastadoras en los Estados Unidos. La empresa ofrece HEMGENIX, que permite a las personas que viven con hemofilia B producir el factor IX, lo que puede reducir el riesgo de hemorragias. Su principal candidato de producto es AMT-130, un candidato de terapia génica que se encuentra en estudio clínico de Fase I/II para el tratamiento de la enfermedad de Huntington. La empresa también desarrolla AMT-260, que se encuentra en ensayo clínico de Fase I/IIa para el tratamiento de la epilepsia del lóbulo temporal mesial; AMT-162, que se encuentra en ensayo clínico de Fase I/IIa para tratar la esclerosis lateral amiotrófica por la enzima superóxido dismutasa; y AMT-191, un candidato de terapia génica en investigación que se encuentra en ensayo clínico de Fase I/IIa para el tratamiento de la enfermedad de Fabry. Cuenta con un acuerdo de licencia con Apic Bio para desarrollar, fabricar y comercializar terapia génica de investigación administrada por vía intratecar para la ELA causada por mutaciones en SOD-1; y un acuerdo de desarrollo y suministro comercial con CLS Bhering. uniQure N.V. fue fundada en 1998 y tiene su sede en Ámsterdam, Países Bajos.