Rocket Pharmaceuticals 

Rocket Pharmaceuticals, Inc., junto con sus subsidiarias, opera como una empresa de biotecnología en etapa avanzada que se enfoca en el desarrollo, fabricación y venta de terapias génicas para enfermedades raras y devastadoras en los Estados Unidos. Desarrolla programas de virus adenoasociados (AAV) in vivo, que incluyen programas para la enfermedad de Danon (DD), un trastorno lisosomal multiorgánico que conduce a la muerte prematura debido a insuficiencia cardíaca (RP-A501), el cual se encuentra en ensayo de Fase 2; la miocardiopatía arritmogénica por Plakofilina-2 (PKP2-ACM), un trastorno cardíaco hereditario caracterizado por una pérdida progresiva de la masa muscular cardíaca, dilatación ventricular derecha severa, displasia, reemplazo fibrograso del miocardio y una alta propensión a arritmias y muerte súbita (RP-A601), que se encuentra en fase 1; y la miocardiopatía dilatada por BAG3 (BAG3-DCM), que es una forma de miocardiopatía caracterizada por el adelgazamiento progresivo de las paredes del corazón, la cual se encuentra en etapa preclínica. También desarrolla programas de lentivirus (LV) ex vivo, que incluyen programas para la deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I (LAD-I), un trastorno genético que causa un mal funcionamiento del sistema inmunológico (RP-L201); la anemia de Fanconi (FA), un defecto genético en la médula ósea que reduce la producción de células sanguíneas o promueve la producción de células sanguíneas defectuosas (RP-L102); y la deficiencia de piruvato quinasa (PKD), un trastorno autosómico recesivo de los glóbulos rojos que resulta en anemia hemolítica no esferocítica crónica (RP-L301). Posee acuerdos de licencia con el Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas, el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras y la Fundación Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz; UCL Business PLC; The Regents of the University of California; y Temple University. Rocket Pharmaceuticals, Inc. fue fundada en 1999 y tiene su sede en Cranbury, Nueva Jersey.