Rocket Pharmaceuticals 

Rocket Pharmaceuticals, Inc., junto con sus subsidiarias, opera como una empresa de biotecnología de múltiples plataformas que se centra en el desarrollo de terapias génicas para enfermedades raras y devastadoras. Tiene tres programas en fase clínica de vectores lentivirales ex vivo para la anemia de Fanconi, un defecto genético en la médula ósea que reduce la producción de células sanguíneas o promueve la producción de células sanguíneas defectuosas; deficiencia de adhesión de leucocitos-I, un trastorno genético que causa un mal funcionamiento del sistema inmunológico; y deficiencia de piruvato quinasa, un raro trastorno autosómico recesivo de los glóbulos rojos que resulta en anemia hemolítica no esferocítica crónica. La empresa también tiene un programa en fase clínica de virus adenoasociados in vivo para la enfermedad de Danon, un trastorno asociado a múltiples órganos que conduce a la muerte temprana debido a insuficiencia cardíaca. Tiene acuerdos de licencia con el Fred Hutchinson Cancer Research Center; Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), Centro de Investigación Biomédica en Red y Fundación Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz; CIEMAT y UCL Business PLC; Los Regentes de la Universidad de California; y REGENXBIO, Inc. Rocket Pharmaceuticals, Inc. tiene su sede en Cranbury, Nueva Jersey.