Wave Life Sciences 

Wave Life Sciences Ltd. (WVE) es una empresa de medicina genética en etapa clínica dedicada a la invención, perfeccionamiento y fabricación de terapias de oligonucleótidos estereopuros novedosas. La compañía utiliza su plataforma patentada PRISM para el descubrimiento y desarrollo de fármacos. Estos oligonucleótidos especializados están diseñados para interactuar con el ácido ribonucleico (ARN) para modular con precisión la expresión de proteínas dentro del cuerpo. Esto implica ya sea disminuir la producción de proteínas causantes de enfermedades, restaurar la síntesis de proteínas funcionales o ajustar generalmente los niveles de proteínas según sea necesario. La cartera de la empresa incluye varios programas clave dirigidos a trastornos neurológicos. WVE-004, una molécula C9orf72, se está desarrollando para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y la demencia frontotemporal (DFT). WVE-003 se centra en la molécula mutante huntingtin SNP3 para la enfermedad de Huntington, mientras que WVE-N531 se dirige al Exón 53 para la distrofia muscular de Duchenne. Además, ATXN3 es un programa en etapa temprana que aborda la ataxia espinocerebelosa tipo 3, complementado por múltiples otras iniciativas preclínicas para afecciones del sistema nervioso central (SNC). Más allá de las aplicaciones para el SNC, Wave Life Sciences también está desarrollando AIMers conjugados con GalNAc para diversas indicaciones hepáticas, incluida la deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD). Sus esfuerzos preclínicos se extienden a enfermedades oculares, con programas para el síndrome de Usher tipo 2A (USH2A) y la retinitis pigmentosa causada por una mutación P23H en el gen RHO (RhoP23H). Wave Life Sciences colabora activamente con una diversa gama de socios, como empresas farmacéuticas como Pfizer Inc. y Takeda Pharmaceutical Company Limited, junto con instituciones académicas y de investigación que incluyen la University of Oxford, University of Massachusetts, Western Washington University, Grenoble Institute of Neurosciences, IRBM S.p.A., University of Louisville y University College London. Fundada en 2012, la empresa tiene su sede en Singapur.