Cabaletta Bio 

Cabaletta Bio est une société de biotechnologie au stade du développement clinique, spécialisée dans l'invention et l'avancement de thérapies sophistiquées par cellules T modifiées. Sa mission principale est de traiter les maladies auto-immunes où les cellules B sont impliquées dans la production d'auto-anticorps nocifs. La plateforme unique de cellules T à récepteur d'auto-anticorps chimérique (CAAR) de la société est conçue pour cibler et éradiquer avec précision ces cellules B spécifiques responsables de la maladie. Le fer de lance de son pipeline est le DSG3-CAART, actuellement en essais cliniques de phase I. Ce candidat est évalué pour son efficacité dans deux conditions distinctes : le pemphigus vulgaire muqueux, un trouble cutané auto-immun caractérisé par des cloques, et l'hémophilie A chez les patients présentant des allo-anticorps contre le facteur VIII. Le portefeuille plus large de produits candidats de Cabaletta comprend également le MuSK-CAART, un actif préclinique ciblant un sous-groupe spécifique de patients atteints de myasthénie grave ; le FVIII-CAART, en phase de découverte pour un autre sous-groupe de patients souffrant d'hémophilie A ; et le DSG3/1-CAART, également un programme au stade de la découverte, conçu pour le pemphigus vulgaire mucocutané. La société maintient des alliances stratégiques, notamment une collaboration avec l'Université de Pennsylvanie et un pacte de recherche avec les Régents de l'Université de Californie. Fondée en 2017 sous le nom de Tycho Therapeutics, Inc., elle a adopté le nom de Cabaletta Bio en août 2018 et est basée à Philadelphie, en Pennsylvanie.