Passage Bio 

Passage Bio, Inc., une entreprise de médicaments génétiques, développe des thérapies transformantes pour les maladies du système nerveux central. Elle développe PBGM01, qui utilise un capsid AAVhu68 propriétaire pour délivrer au cerveau et aux tissus périphériques un gène GLB1 fonctionnel codant pour la bêta-galactosidase acide lysosomale pour le GM1 infantile ; PBFT02, qui utilise un capsid AAV1 pour délivrer au cerveau une granuline fonctionnelle (GRN) et un gène codant pour la progranuline (PGRN) pour le traitement de FTD-GRN ; et PBKR03, qui utilise un capsid AAVhu68 propriétaire pour délivrer au cerveau et aux tissus périphériques un gène GALC fonctionnel codant pour l'enzyme hydrolytique galactosylcéramidase pour la maladie de Krabbe infantile. L'entreprise développe également PBML04 pour le traitement de la leucodystrophie métachromatique ; PBAL05 pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique ; et PBCM06 pour le traitement de Charcot-Marie-Tooth de type 2A. Passage Bio, Inc. a une collaboration de recherche stratégique avec les administrateurs du programme de thérapie génique de l'Université de Pennsylvanie ; et un accord de collaboration, ainsi qu'un accord de services de développement et de fourniture clinique avec Catalent Maryland, Inc. L'entreprise a été constituée en 2017 et a son siège à Philadelphie, Pennsylvanie.