Passage Bio 

Passage Bio Inc. est une société biopharmaceutique dédiée au développement de thérapies géniques pionnières pour les pathologies affectant le système nerveux central. Leur pipeline avancé comprend le PBGM01, conçu pour traiter la gangliosidose GM1 infantile en utilisant une capside propriétaire AAVhu68 pour délivrer un gène GLB1 fonctionnel, qui code pour l'enzyme bêta-galactosidase acide lysosomale, au cerveau ainsi qu'aux tissus périphériques. Un autre programme clé, le PBFT02, utilise une capside AAV1 pour introduire un gène de la granuline (GRN) fonctionnel, codant pour la progranuline (PGRN), dans le cerveau en tant que traitement de la FTD-GRN. De plus, le PBKR03 est en cours de développement pour la maladie de Krabbe infantile, exploitant une capside propriétaire AAVhu68 pour délivrer un gène GALC fonctionnel, responsable de la production de l'enzyme hydrolytique galactosylcéramidase, au cerveau et aux tissus environnants. Le portefeuille de la société comprend également le PBML04 pour la leucodystrophie métachromatique, le PBAL05 pour la sclérose latérale amyotrophique et le PBCM06 pour la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 2A. Passage Bio maintient une collaboration de recherche importante avec le Gene Therapy Program des Trustees de l'Université de Pennsylvanie, ainsi qu'un accord de services de développement et de fourniture clinique avec Catalent Maryland, Inc. Fondée en 2017, le siège social de la société est situé à Philadelphie, en Pennsylvanie.