Praxis Precision Medicines 

Praxis Precision Medicines, Inc., une entreprise biopharmaceutique en phase clinique, développe des thérapies pour les troubles du système nerveux central caractérisés par un déséquilibre neuronal. Ses principaux candidats produits incluent PRAX-114, un modulateur allostérique positif du récepteur GABAA préférentiel extrasynaptique qui est en essai clinique de phase IIa pour le traitement du trouble dépressif majeur et de la dépression périménopausique ; et PRAX-944, un inhibiteur de petite molécule sélectif des canaux calciques de type T, qui est en essai clinique de phase IIa pour le traitement du tremblement essentiel. L'entreprise développe également PRAX-562, un bloqueur de courant sodique persistant qui est en essai clinique de phase I pour traiter l'épilepsie pédiatrique sévère et la céphalée chez l'adulte ; PRAX-222, un oligonucléotide antisens (ASO) pour les patients atteints d'épilepsie SCN2A à gain de fonction (GOF) ; et le programme KCNT1 pour le traitement de l'épilepsie KCNT1 GOF. Elle a un accord de coopération et de licence avec RogCon Inc.; un accord de licence avec Purdue Neuroscience Company ; une collaboration de recherche, option et accord de licence avec Ionis Pharmaceuticals, Inc.; et une collaboration avec l'Institut Florey pour développer trois ASOs novateurs. L'entreprise a été constituée en 2015 et est basée à Boston, Massachusetts.