Praxis Precision Medicines 

Praxis Precision Medicines, Inc. est une société biopharmaceutique au stade clinique, dédiée à la création de traitements innovants pour les troubles du système nerveux central (SNC) découlant d'un déséquilibre de l'activité neuronale. Les principaux composés expérimentaux de la société actuellement en cours d'évaluation incluent : le PRAX-114, un modulateur allostérique positif préférant les sites extrasynaptiques du récepteur GABAA, qui fait actuellement l'objet d'essais cliniques de phase IIa pour traiter à la fois le trouble dépressif majeur et la dépression périménopausique. De plus, le PRAX-944, une petite molécule conçue pour inhiber sélectivement les canaux calciques de type T, progresse également dans les essais cliniques de phase IIa pour la gestion du tremblement essentiel. Au-delà de ceux-ci, Praxis fait également progresser un pipeline d'autres candidats médicaments prometteurs, tels que : le PRAX-562, un bloqueur du courant sodique persistant, faisant l'objet d'une évaluation clinique de phase I pour le traitement de l'épilepsie pédiatrique sévère et de la céphalée chez l'adulte. Le PRAX-222, un oligonucléotide antisens (ASO) ciblant les individus souffrant d'épilepsie SCN2A par gain de fonction (GOF). Et un programme ciblant KCNT1 pour le traitement de l'épilepsie KCNT1 GOF. Pour poursuivre ses efforts de recherche et développement, Praxis maintient plusieurs alliances stratégiques. Celles-ci incluent un accord de coopération et de licence avec RogCon Inc. ; un accord de licence avec Purdue Neuroscience Company ; une collaboration de recherche complète, un accord d'option et de licence avec Ionis Pharmaceuticals, Inc. ; et un projet collaboratif avec The Florey Institute axé sur la création de trois nouveaux oligonucléotides antisens (ASO). Fondée en 2015, le siège social de la société est situé à Boston, Massachusetts.